Stanford Burnham Medical Research Institute, Kalifornia

Yale, MD, PhD, FAAP
 
Tytuły: Profesor: Dyrektor Założyciel Centrum Komórek Macierzystych i Medycyny Regeneracyjnej. Dyrektor Założyciel Centrum Badań nad Komórkami Macierzystymi – StanfordBurnham Prebys Medical Discovery Institute (SBP).

Pochlebia mi fakt uznania mnie za jednego z „ojców” w dziedzinie badań na komórkami macierzystymi, szczególnie jeżeli mówimy o komórkach macierzystych izolowanych z tkanek somatycznych i ich wykorzystaniu w medycynie translacyjnej. Faktycznie, cofając się do 1985r byłem bardzo zaangażowany w badania i transplantację „komórek macierzystych” zarówno w zwierzęcych modelach chorób neurodegeneracyjnych, jak i w klinice do pierwszych naszych pacjentów. Mój zespół wyprowadził pierwszą linię ludzkich komórek neuralnych (NCS), które obecnie są wykorzystywane w badaniach klinicznych. Odkryliśmy że NSC mogą wbudowywać się w struktury ośrodkowego układu nerwowego, odpowiadać na sygnały z otaczającej tkanki, w zależności od jej etapu rozwoju, od regionu przeszczepu, oraz, że uraz w wieku dojrzałym czasowo odzwierciedla sygnały rozwojowe, na które mogą odpowiadać komórki macierzyste.

To my jako pierwsi wykazaliśmy, że komórki macierzyste wywołują neuroprotekcję w uszkodzonej tkance poprzez tzw. efekt opiekuńczy, w mechanizmie oddziaływania parakrynnego. Jako pierwsi wykazaliśmy w modelach chorób neurodegeneracyjnych u dużych zwierząt terapeutyczne właściwości hNSC (dzięki wielokierunkowemu mechanizmowi działania). Jestem szczęśliwy, kiedy koledzy mówią mi, że dzisiaj prawie każda kliniczna próba w dziedzinie medycyny neuro- regeneracyjnej opartej na NSC jest oparta na podstawowych zasadach wiedzy, którą myśmy odsłonili.

Chociaż początkowo rozwijałem swoją wiedzę w dziedzinie neurobiologii, głównie biologii hNSC, w ciągu ostatnich 14 lat zdobyłem rozległą wiedzę i doświadczenie w zakresie biologii komórekpluripotencjalnych, multipotencjalnych i progenitorowych. Faktycznie, kiedy rozpocząłem pracę w Kalifornii po 23 latach pracy na Harvardzie, zostałem Dyrektorem Założycielem zarówno Centrum Komórek Macierzystych i Medycyny Regeneracyjnej (Jednostka akademicka), jak i Centrum Badań nad Komórkami Macierzystymi (jednostka podstawowa), gdzie byliśmy pionierami postępu technicznego w tworzeniu, scharakteryzowaniu i zastosowaniu najpierw ludzkich komórek embrionalnych (hESC) , następnie ludzkich indukowanych komórek pluripotentnych (hiPSc ).

Zasiadam w kilku czołowych komitetach w kraju i zagranicą (np. pomagam nadzorować prywatno-publiczne partnerstwo ustanowione przez Unię Europejską) w ramach pomocy przy tworzeniu strategii i ustalenia standardów tworzenia i hodowli multipotentnych i indukowanych pluripotentnych komórek macierzystych. Mam rozległe doświadczenie w zastosowaniu licznych modeli in vivo i in vitro chorób neurodegeneracyjnych – zarówno chorób wieku  dziecięcego(lizosomalne choroby spichrzeniowe, leukodystrofie, niedotlenienie okołoporodowe) jak i choróbosób dorosłych (ALS, Parkinson, Guzy mózgu, udar, uraz rdzenia kręgowego, traumatyczny urazmózgu, MS). Moja wiedza obejmuje również zastosowanie komórek macierzystych jako lekuterapii zaawansowanej.

Często jestem proszony o wyrażenie opinii na temat perspektyw rozwoju tych dziedzin (ostatnim przykładem może być Science, 2017). Jako praktykujący neurolog, pediatra, neonatolog intensywnej opieki noworodka i jako urzędujący od dwóch kadencji przewodniczący FDA's Cell, Tissue and Gene Therapy Advisory Committee szczególnie doceniam kliniczne i translacyjne aspekty biologii komórek macierzystych. Jako dyrektor założyciel Bench-to- Bedside Rounds kursu dla klinicystów, członek komitetu koordynującego i przyjmującego w programie UCSD's MD-PhD, autor i wydawca książek i artykułów łączących naukę i medycynę kliniczną, doskonale zdaję sobie sprawę ze związku między badaniami podstawowymi, a opieką nad pacjentem. Bardzo mi zależy na uświadamianiu zarówno lekarzy pracujących naukowo jak i klinicystów zainteresowanych kariera naukową by potrafili korzystać z tej więzi w swojej pracy.